希少疾患薬の開発、すそ野拡大を狙う
2016.10.05更新
大隅東工大栄誉教授のノーベル賞受賞を受けて、医療分野の研究開発とその環境整備を支援する「日本医療研究開発機構（AMED）」は、環境整備の一環として、希少疾患治療薬の開発を支援する事業を行います。開発費用の一部を補助するもので、製薬企業の希少疾患治療薬への参入を促すねらいもあります。昨年度の公募では全身性アミロイドーシスや膿疱性乾癬といった疾患の治療薬候補へ、今年度は脊髄損傷急性期治療薬などへの支援が決定しました。関節リウマチなどに続発する続発性アミロイド―シスについても研究を拡大する予定です。
希少疾患治療薬を開発する場合、対象患者数、医療上の必要性、開発の可能性に基づいて厚生労働大臣の指定（希少疾病用医薬品）を受けると、審査期間の短縮、助成金の交付、研究開発の指導・助言などの支援が受けられます。従来はコスパやマーケットの規模がネックとなりなかなか進みませんでした。PMDAの認可も遅れがちで、ドラッグラグがありました。
この制度では、企業から希少疾患の治療薬候補を公募し、対象患者数や医療上の必要性、開発の可能性、保健医療への貢献度、研究開発計画などを審査した上で、臨床試験の費用、治験薬製造費などについて年間5000万円を上限として3年間にわたり補助があるようです。当該疾患の患者さんにとっては吉報です。昨年度採択された課題は、全身性アミロイドーシス、膿疱性乾癬、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、悪性神経膠腫などに対する治療薬です。
今後もこのような動きが加速されることを祈念してやみません。創薬はあくまでも基礎研究の副産物ですが、そういう理念をもつことは重要です。
希少疾患治療薬を開発する場合、対象患者数、医療上の必要性、開発の可能性に基づいて厚生労働大臣の指定（希少疾病用医薬品）を受けると、審査期間の短縮、助成金の交付、研究開発の指導・助言などの支援が受けられます。従来はコスパやマーケットの規模がネックとなりなかなか進みませんでした。PMDAの認可も遅れがちで、ドラッグラグがありました。
この制度では、企業から希少疾患の治療薬候補を公募し、対象患者数や医療上の必要性、開発の可能性、保健医療への貢献度、研究開発計画などを審査した上で、臨床試験の費用、治験薬製造費などについて年間5000万円を上限として3年間にわたり補助があるようです。当該疾患の患者さんにとっては吉報です。昨年度採択された課題は、全身性アミロイドーシス、膿疱性乾癬、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、悪性神経膠腫などに対する治療薬です。
今後もこのような動きが加速されることを祈念してやみません。創薬はあくまでも基礎研究の副産物ですが、そういう理念をもつことは重要です。
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